Radio Plus 102.2 FM

call + 383 44 776 000

La casa de +

Radio +

102.2FM

Profili

 E Hëne  - E Premte

 12:00 - 13:45

+383 44 776 000

Livestream

Dëgjo Radio Plus Live

 

Terapia e re gjenetike prej 2.8 milionë dollarësh bëhet ilaçi më i shtrenjtë në histori

Shëndeti  |  18.08.2022 Ora 12:57   
Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) ka miratuar terapinë e parë gjenetike të bazuar në qeliza, një trajtim i vetëm për pacientët me një sëmundje të rrallë gjenetike të gjakut. Trajtimi i vetëm do të kushtojë 2.8 milionë dollarë, duke e bërë atë ilaçin më të shtrenjtë në histori.

E quajtur Zynteglo, terapia gjenetike është krijuar për të trajtuar beta-talaseminë, një sëmundje e rrallë me pacientë që shpesh kërkojnë transfuzion gjaku gjatë gjithë jetës. Terapia gjenetike është e personalizuar për çdo pacient.

Qelizat burimore të palcës së eshtrave mblidhen nga pacienti dhe më pas modifikohen gjenetikisht për të futur kopje të punës të një gjeni që mund të prodhojë në mënyrë efektive qelizat e kuqe funksionale të gjakut. Qelizat staminale të modifikuara më pas futen përsëri te pacienti, me efektet pozitive të trajtimit të vetëm që pritet të zgjasin gjatë gjithë jetës.

Studimet klinike kanë zbuluar se 89% e pacientëve bëhen të pavarur nga transfuzioni pas trajtimit, por kjo lloj terapie gjenetike nuk është pa rrezik. Edhe pse në provat klinike të Zynteglo nuk u zbuluan asnjë ngjarje të padëshiruar serioze, prova të tjera që testojnë lloje të ngjashme të terapive gjenetike kanë raportuar raste të kancerit.

Në miratimin e Zynteglo, FDA vuri në dukje një rrezik potencial për kancer dhe rekomandon monitorimin e pacientëve për 15 vjet pas trajtimit me terapinë gjenetike. Në qershor, kur terapia u vlerësua nga një panel ekspertësh të pavarur për FDA-në, u vunë re rreziqet e kancerit, por u zbulua se përfitimet e trajtimit tejkalonin çdo dëm të mundshëm.

Miratimi i Zynteglo është disi historik pasi është vetëm terapia e tretë gjenetike që arrin në treg në Shtetet e Bashkuara. Është gjithashtu terapia e parë gjenetike e bazuar në qeliza që është miratuar ndonjëherë në SHBA, që do të thotë se është terapia e parë e autorizuar ku qelizat staminale hiqen, modifikohen gjenetikisht dhe më pas kthehen te një pacient.

Por Zynteglo mund të bëhet më i njohur për vendosjen e një standardi të ri në kostot e mjekësisë. Kompania që qëndron pas ilaçit, Bluebird bio, ka vendosur koston fillestare të shitjes me shumicë të Zynteglo në 2.8 milionë dollarë, duke e bërë atë ilaçin më të shtrenjtë që ka arritur ndonjëherë në tregun amerikan.

Rekordi i mëparshëm u vendos nga një terapi gjenetike në vitin 2019 e quajtur Zolgensma, me koston e saj të njëpasnjëshme rreth 2 milionë dollarë.
 

Komentet

Marketing

 

Tjera në Shëndeti

Marketing